Tratamento experimental no Brasil: saiba como pacientes tentam obter autorização para terapias ainda não aprovadas oficialmente

Mas a Anvisa segue regras estritas para garantir a segurança. O caminho, conhecido como uso compassivo, segue as diretrizes da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 38, de 2013, da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). No entanto, a norma passa por revisão desde 2023, com o objetivo de simplificar e agilizar as análises.

O que é o uso compassivo de um medicamento?

O uso compassivo consiste em uma autorização especial da Anvisa para pacientes com doenças graves e raras que não encontram alternativas terapêuticas disponíveis no mercado brasileiro. Nesse caso, o paciente pode usar um medicamento que ainda está em fase de pesquisa clínica e não possui registro definitivo.

Na prática, essa autorização permite o acesso a uma nova opção de tratamento, mas apenas em situações muito específicas. Além disso, o médico responsável, e não o paciente, solicita o tratamento experimental e assume a responsabilidade pela condução do caso.

Quais são as regras da Anvisa para liberar o tratamento?

O processo segue critérios rigorosos e técnicos. Por isso, a Anvisa avalia cada pedido individualmente. Para conceder a autorização, três condições principais precisam ser atendidas simultaneamente:

• Condição do paciente: o médico precisa comprovar que o paciente possui uma doença grave, debilitante e que ameaça a vida.
• Ausência de alternativas: o médico deve demonstrar que o paciente já utilizou todas as opções terapêuticas disponíveis e registradas no Brasil sem sucesso ou que essas alternativas são inadequadas para o caso.
• Fornecimento gratuito: a empresa farmacêutica responsável pelo medicamento experimental precisa concordar em fornecê-lo sem custos ao paciente durante todo o tratamento.

Além disso, o médico proponente deve apresentar um relatório detalhado. No documento, ele justifica a necessidade do uso e assume o compromisso de monitorar os resultados e possíveis efeitos adversos.

O medicamento experimental é sempre seguro e eficaz?

Não necessariamente. Esse é um ponto crucial: o termo “experimental” indica que os estudos clínicos ainda não comprovaram totalmente a segurança e a eficácia do produto. Por isso, o medicamento ainda não passou por todas as etapas exigidas para obter o registro sanitário.

Dessa forma, o uso compassivo fica entre a possibilidade de benefício e a existência de riscos. Pacientes e familiares precisam entender que a substância pode não produzir os resultados esperados. Além disso, o medicamento pode provocar efeitos colaterais ainda desconhecidos ou até graves.

Assim, o protocolo de uso compassivo busca conciliar a possibilidade de benefício com a segurança do paciente. Por esse motivo, a avaliação médica e o acompanhamento durante o tratamento são fundamentais.